Orchard Therapeutics ha dado un paso significativo en el ámbito de la salud infantil en España al anunciar que ha llegado a un acuerdo con la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos. Este acuerdo permite la inclusión de su terapia genética Libmeldy® en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS), beneficiando así a niños que padecen leucodistrofia metacromática de inicio temprano.
La leucodistrofia metacromática es una enfermedad neurometabólica rara y devastadora que afecta principalmente el desarrollo neurológico de los niños. Se caracteriza por un deterioro progresivo que, si no se trata, puede llevar a un estado vegetativo y a la muerte en un plazo de cinco años tras la aparición de los primeros síntomas. Esta enfermedad es la consecuencia de un fallo en el gen que codifica la enzima arilsulfatasa A, esencial para la salud neurológica.
Cristiana Giani, country manager de Italia e Iberia en Orchard Therapeutics, expresó su satisfacción por el acuerdo alcanzado con el SNS, subrayando que «Libmeldy abre nuevas y enormes posibilidades para los niños en España con leucodistrofia metacromática de inicio temprano, que anteriormente no tenían opciones de tratamiento más allá de los cuidados de apoyo». Este tratamiento representa una esperanza renovada, dado que los niños afectados generalmente carecen de alternativas terapéuticas efectivas.
El acuerdo, que sigue los pasos de otros ya firmados en países como el Reino Unido, Irlanda y Alemania, destaca la necesidad de un diagnóstico temprano, dado que se estima que dos o tres niños podrían ser elegibles para el tratamiento en España anualmente. Orchard Therapeutics también está comprometida en apoyar el cribado neonatal de esta enfermedad para asegurar que se detecte lo antes posible.
Libmeldy® (atidarsagene autotemcel) trabaja corrigiendo la causa genética de la enfermedad mediante una técnica innovadora que utiliza células madre hematopoyéticas del propio paciente. Después de un tratamiento con quimioterapia, que prepara al paciente para recibir las células modificadas genéticamente, el objetivo es restaurar la función enzimática y frenar o incluso detener la progresión de la enfermedad con una única intervención.
La inclusión de Libmeldy® en el SNS no solo representa un avance médico, sino también una mejora en la calidad de vida de los niños y sus familias, que han enfrentado la difícil carga de esta grave condición. Orchard Therapeutics, respaldada por Kyowa Kirin, continúa desarrollando soluciones terapéuticas para enfermedades raras, marcando un paso importante en la lucha contra las patologías genéticas.
