Un equipo de investigadores del Institut de Recerca Sant Joan de Déu y del Hospital del Mar Research Institute ha logrado, por primera vez, demostrar la eficacia de un fármaco en modelos preclínicos para el tratamiento del rabdomiosarcoma, un tipo de cáncer pediátrico. Este avance se basa en el estudio de muestras obtenidas de pacientes del Hospital Sant Joan de Déu, donde se ha identificado el gen PRKG1 como un factor clave en la biología del tumor y un posible biomarcador para predecir la respuesta al tratamiento.
La investigación ha sido impulsada por el empeño de los padres de Cristina, una niña que sucumbió a esta enfermedad en 2015. Su familia recaudó más de 600.000 euros, gracias también al apoyo de la Fundación Leo Messi, para financiar la búsqueda de nuevos tratamientos. Esta iniciativa permitió la formación de la joven farmacéutica Estela Prada, quien ha sido clave en este progreso y fue galardonada en 2024 con el Premio Odile Schweisguth, otorgado por la Société Internationale d’Oncologie Pédiatrique, como reconocimiento a su excelente labor en oncología pediátrica.
El estudio, publicado en Nature Communications y co-liderado por el IRSJD y el Hospital del Mar, señala que el rabdomiosarcoma, uno de los sarcomas más comunes en niños, se desarrolla a partir de células del músculo esquelético y puede afectar gravemente a diversos órganos y tejidos. A pesar de los avances recientes en la biología molecular del rabdomiosarcoma, persisten desafíos en el tratamiento, especialmente para los pacientes que presentan recaídas.
Los resultados del estudio muestran que el fármaco probado en modelos animales, que utiliza muestras de pacientes, ha tenido una eficacia notable en el control del tumor. La Dra. Estela Prada, primera autora del trabajo, enfatiza la importancia de traducir los conocimientos del laboratorio a beneficios tangibles para los pacientes. Su investigación ha demostrado que los tumores que expresan niveles más altos del gen PRKG1 responden mejor al tratamiento, lo que sugiere nuevas vías para una medicina más personalizada.
Por su parte, el Dr. Jaume Mora, director científico del Pediatric Cancer Center Barcelona, añade que este descubrimiento puede guiar futuras decisiones terapéuticas y destaca la importancia de seguir investigando para ofrecer tratamientos más específicos y menos agresivos a los niños afectados por esta enfermedad. La colaboración de diversas instituciones y empresas biotecnológicas ha sido crucial en este trabajo, que marca un paso fundamental en la lucha contra el rabdomiosarcoma pediátrico.
vía: Noticias Hospital del Mar
