La empresa Theriva Biologics ha logrado un importante avance en el tratamiento del retinoblastoma al recibir la designación de medicamento huérfano por parte de la Comisión Europea para su principal candidato clínico, el VCN-01. Este adenovirus oncolítico, que también ha sido reconocido previamente por la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) como fármaco huérfano y pediátrico poco frecuente, está diseñado para tratar un cáncer ocular que afecta en su mayoría a niños pequeños y que presenta una significativa necesidad de nuevas opciones terapéuticas.
El Consejero Delegado de Theriva Biologics, Steven A. Shallcross, expresó su satisfacción ante esta concesión, destacando la urgente necesidad de alternativas de tratamiento para el retinoblastoma, una enfermedad que, a pesar de su rareza, representa un notable porcentaje de cánceres en niños menores de un año. La designación de medicamento huérfano resalta las cualidades prometedoras del VCN-01, que ha mostrado resultados alentadores en ensayos clínicos iniciales, donde demostró seguridad y actividad al ser administrado por vía intravítrea en pacientes con formas refractarias de la enfermedad.
El VCN-01 se distingue por su capacidad para replicarse dentro de las células tumorales, degradar la barrera del estroma tumoral y así permitir un mejor acceso y eficacia de otras terapias oncológicas. Este efecto múltiple es fundamental para su potencial uso como complemento de la quimioterapia estándar en el tratamiento del retinoblastoma, un cáncer con altas tasas de mortalidad en países de bajos recursos debido a la falta de tratamientos efectivos.
La designación de medicamento huérfano por parte de la Comisión Europea no solo subraya la posible eficacia del VCN-01, sino que también ofrece a Theriva beneficios como asistencia administrativa y exclusividad de mercado durante diez años una vez aprobado. La empresa está comprometida a seguir colaborando con autoridades regulatorias y expertos médicos a nivel global para optimizar su estrategia clínica y avanzar en el desarrollo de su innovadora terapia, con la esperanza de ofrecer una solución viable a este devastador cáncer infantil.
