Theriva™ Biologics, Inc. ha anunciado que la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de EE. UU. ha otorgado la designación de fármaco pediátrico poco frecuente al VCN-01 para el tratamiento del retinoblastoma. Este reconocimiento subraya la urgente necesidad de nuevas opciones terapéuticas para los pacientes con esta enfermedad ocular rara que afecta principalmente a niños.
El VCN-01, principal candidato de Theriva, es un adenovirus oncolítico sistémico y selectivo diseñado para degradar el estroma tumoral. Anteriormente, el VCN-01 ya había recibido la designación de fármaco huérfano por parte de la FDA para el tratamiento del retinoblastoma.
Steven A. Shallcross, consejero delegado de Theriva Biologics, destacó la importancia de este avance, indicando que la compañía continuará colaborando con médicos y organismos reguladores para perfeccionar su estrategia clínica. Su objetivo es complementar la quimioterapia en pacientes pediátricos con retinoblastoma avanzado. Los resultados del ensayo de Fase 1, realizados recientemente, mostraron resultados prometedores en términos de seguridad y actividad del VCN-01 en pacientes pediátricos con retinoblastoma refractario.
La designación de fármaco pediátrico poco frecuente es concedida por la FDA para enfermedades graves y potencialmente mortales que afectan principalmente a niños y tienen una baja incidencia en la población. Si el VCN-01 es aprobado, Theriva podría obtener un vale de revisión prioritaria, lo que aceleraría la revisión de futuras solicitudes de comercialización del fármaco.
El retinoblastoma es el tipo de cáncer ocular más frecuente en niños, con una incidencia aproximada de 3,3 por 1.000.000 de niños en EE. UU. Este tumor, que se origina en la retina, afecta a entre 200 y 300 niños anualmente en el país. La preservación de la vida, la vista y la calidad de vida de los pacientes son desafíos significativos, especialmente en regiones con recursos limitados donde las tasas de mortalidad y pérdida ocular son más altas.
El VCN-01 actúa replicándose selectivamente dentro de las células tumorales y degradando la barrera estromal. Esto no solo permite atacar el tumor directamente, sino también mejorar la eficacia de la quimioterapia y otras inmunoterapias coadministradas. Hasta la fecha, más de 80 pacientes han recibido VCN-01 en ensayos clínicos de Fase 1 para diferentes tipos de cáncer.
Theriva Biologics se dedica al desarrollo de terapias para el cáncer y enfermedades relacionadas, utilizando plataformas innovadoras de adenovirus oncolíticos. Entre sus productos principales se encuentran el VCN-01, SYN-004 (ribaxamasa) y SYN-020, los cuales están destinados a abordar diversas necesidades médicas no cubiertas.
Este anuncio representa un paso significativo en el desarrollo de tratamientos para el retinoblastoma, proporcionando una nueva esperanza para los niños afectados por esta enfermedad devastadora y sus familias.
