La Plataforma de Ensayos Clínicos en Parálisis Supranuclear Progresiva (PTP) ha dado un paso significativo en la búsqueda de tratamientos efectivos para esta enfermedad neurodegenerativa rara, al seleccionar dos compuestos prometedores para su ensayo de fase 2. Este esfuerzo es liderado por un equipo de destacados investigadores: Adam Boxer de la Universidad de California, San Francisco, Irene Litvan de la Universidad de California, San Diego, Julio Rojas de UCSF y Anne-Marie Wills del Hospital General de Massachusetts.
Los compuestos seleccionados son AADvac1, desarrollado por Axon Neuroscience, y AZP2006, de Alzprotect. El objetivo principal de esta iniciativa es acelerar el desarrollo de soluciones para la parálisis supranuclear progresiva, que tiene un impacto devastador en la calidad de vida de quienes la padecen. Se anticipa que durante el año se anunciarán más moléculas que formarán parte de este ensayo.
Este proyecto cuenta con el apoyo del Instituto Nacional sobre el Envejecimiento (NIA), parte de los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos, y se financia a través de una subvención que se extiende por cinco años. La estructura del ensayo permite evaluar múltiples terapias al mismo tiempo, lo que promete hacer el proceso más ágil y eficiente en comparación con los ensayos tradicionales.
El profesor Adam Boxer, investigador principal del ensayo, destacó la relevancia de esta colaboración público-privada. «Esta iniciativa representa una oportunidad única para optimizar el desarrollo de tratamientos para la PSP», afirmó. La combinación de enfoques innovadores como AADvac1 y AZP2006 busca satisfacer las necesidades de pacientes y familiares al reducir el tiempo y los costos de los ensayos.
AADvac1 es una inmunoterapia activa que se dirige a las proteínas tau patológicas, que son responsables del avance de la PSP y el Alzheimer. Los estudios han demostrado su potencial para frenar la progresión de estas enfermedades. Por su parte, AZP2006 está diseñado para restaurar la homeostasis lisosomal y reducir la neuroinflamación, mostrando resultados prometedores en ensayos clínicos previos.
El ensayo contará con la participación de más de 50 centros clínicos en Estados Unidos, que facilitarán el reclutamiento de pacientes y asegurarán que las opiniones de los afectados se integren a lo largo del proceso. El inicio del reclutamiento está previsto para finales de 2025, enfocándose en el síndrome de Richardson, la modalidad más común de PSP.
La Plataforma de Ensayos Clínicos en PSP representa un esfuerzo colaborativo entre instituciones académicas, la industria farmacéutica y organizaciones de pacientes, marcando un hito en la rápida llegada de tratamientos eficaces para esta enfermedad devastadora. En el marco de esta colaboración, Kristophe Diaz, director ejecutivo y científico de CurePSP, expresó su entusiasmo por los avances que podrían derivarse de este innovador enfoque.
Además, la Tau Global Conference 2025 unirá importantes congreso sobre la investigación de la proteína tau, facilitando un diálogo interdisciplinario que prometen impulsar el avance en el estudio de las tauopatías.
