Kaerus Bioscience Ltd., una empresa de biotecnología en fase clínica enfocada en desarrollar tratamientos para síndromes genéticos raros del neurodesarrollo, ha anunciado hoy el inicio de la Fase 1 de un ensayo clínico con KER-0193, su principal modulador del canal BK para el tratamiento del síndrome X frágil.
El síndrome X frágil se reconoce como la causa hereditaria más común del autismo y la discapacidad intelectual a nivel mundial, afectando a más de 1.5 millones de personas alrededor del mundo. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para esta condición.
«El programa modulador del BK de Kaerus podría suponer toda una revolución en el campo del desarrollo de tratamientos para el síndrome X frágil,» declaró el Dr. Robert Ring, director ejecutivo de Kaerus Bioscience. Añadió además que «nuestro modulador principal del BK, KER-0193, se ha desarrollado para abordar específicamente un deterioro en la función cerebral relacionado con la genética del síndrome X frágil.»
El Dr. Michael Tranfaglia, cofundador de la FRAXA Research Foundation, comentó: «Estamos muy entusiasmados con la estrategia terapéutica de dirigirnos a los canales del BK, y creemos que esto puede marcar una diferencia significativa en la vida de las personas con el síndrome X frágil.» También destacó: «La molécula principal de Kaerus, KER-0193, está en una posición excelente para abordar esta diana de tratamiento bien validada en el síndrome X frágil. Además, estoy convencido de que este enfoque de tratamiento puede aportar valor en muchos otros trastornos del desarrollo neurológico.»
El ensayo clínico de Fase 1, que se desarrollará en Bélgica, investigará la seguridad y tolerabilidad de KER-0193 en voluntarios sanos, y se espera que finalice en 2025. «El programa modulador del BK de Kaerus también ha ofrecido a la empresa una plataforma para seguir desarrollando tratamientos para varias indicaciones adicionales, con claras oportunidades en un espectro de epilepsias genéticas,» añadió Ring.
KER-0193 es un modulador de molécula pequeña de canales del BK novedoso, patentado y biodisponible por vía oral, descubierto por Kaerus. Esta molécula ha demostrado amplios efectos en la mejora de los déficits conductuales, sensoriales y cognitivos relevantes para el síndrome, observados en modelos animales genéticos del síndrome X frágil.
Para más información sobre Kaerus Bioscience y sus desarrollos, se puede visitar su página web en www.kaerusbio.com.
