Axon Neuroscience ha anunciado que su inmunoterapia activa anti-tau AADvac1 ha sido seleccionada para incorporarse, por un lado, a un ensayo clínico de fase 2 sobre la enfermedad de Alzheimer en Estados Unidos y, por otro, a una nueva plataforma de ensayos para parálisis supranuclear progresiva (PSP). Se trata de dos movimientos relevantes para una estrategia terapéutica basada en la proteína tau, una de las dianas centrales en la investigación de las enfermedades neurodegenerativas.
Según la información difundida por la compañía, la selección para Alzheimer se enmarca en la Plataforma Tau para el Alzheimer (ATP), un diseño que busca evaluar de forma coordinada terapias dirigidas a amiloide y tau. En paralelo, AADvac1 formaría parte de la Plataforma de Ensayos en PSP (PTP), un protocolo a largo plazo orientado a testar múltiples tratamientos en una patología rara y de progresión rápida.
La Plataforma Tau para el Alzheimer abre la puerta a AADvac1
De acuerdo con los datos compartidos, un panel independiente de expertos científicos y clínicos en Estados Unidos ha elegido AADvac1 como la primera terapia dirigida a tau que se evaluará dentro del ensayo de fase 2 de la ATP, cuyo desarrollo está respaldado por una subvención de 151 millones de dólares del Instituto Nacional de Salud (NIH). El estudio se identifica en ClinicalTrials.gov y está liderado por el profesor Adam Boxer (Universidad de California en San Francisco, UCSF) y el profesor Keith Johnson (Harvard Medical School, en Boston).
La ATP se presenta como el primer estudio clínico que combina de manera sistemática terapias dirigidas a las dos proteínas principales asociadas al proceso neurodegenerativo: amiloide y tau. Este enfoque pretende facilitar la incorporación temprana de tratamientos prometedores y optimizar el diseño para reducir la proporción de participantes asignados a placebo, además de permitir añadir nuevas opciones conforme avanza la evidencia.
En el ensayo, AADvac1 se evaluaría tanto en monoterapia como en combinación con un anticuerpo monoclonal anti-amiloide ya aprobado para la enfermedad de Alzheimer. En la planificación descrita por la compañía, el reclutamiento contemplaría hasta aproximadamente 450 participantes de entre 50 y 80 años con Alzheimer en fase preclínica tardía o prodromal temprana.
Un punto clave es que AADvac1 entraría como primer régimen anti-tau en un diseño que, según se indica, contempla la incorporación futura de otros medicamentos dirigidos a tau. Esto sitúa el ensayo en una dinámica de desarrollo escalable, en la que la evaluación de nuevas terapias podría realizarse con un marco metodológico ya establecido.
La misma terapia anti-tau también llega a una plataforma para PSP
La apuesta de Axon no se limita al Alzheimer. La compañía señala que AADvac1 ha sido seleccionada también para la nueva Plataforma de Ensayos en PSP (PTP), un protocolo liderado por UCSF y que se desarrollará en 50 centros clínicos de Estados Unidos y Canadá.
La PSP se describe como una enfermedad neurodegenerativa rara de rápida progresión que, en promedio, puede conducir a la muerte aproximadamente siete años después del inicio de los síntomas. En este contexto, el comunicado subraya que hoy no existen terapias aprobadas capaces de ralentizar su progresión, lo que incrementa el valor de contar con plataformas capaces de evaluar múltiples alternativas.
La financiación de esta plataforma procede, según la información facilitada, de una subvención del NIA/NIH por un periodo de cinco años, de hasta 75,4 millones de dólares. Se indica que se trata de una de las mayores subvenciones concedidas por UCSF para enfermedades neurodegenerativas raras. En la fase inicial, la plataforma evaluaría tres terapias, y los dos primeros regímenes seleccionados serían AADvac1 y AZP2006/Ezeprogind, de AlzProtect. Un tercer régimen, según el anuncio, se daría a conocer a principios de 2026.
En términos de reclutamiento, se estima la participación de aproximadamente 440 pacientes con síndrome PSP-Richardson en todos los brazos terapéuticos. La plataforma, al igual que la ATP, se plantea como un esquema a largo plazo para ensayar tratamientos en investigación con un diseño que permita comparaciones más eficientes entre opciones.
Qué aporta AADvac1: resultados de un ensayo previo y papel de los biomarcadores
En el plano científico y clínico, Axon defiende que AADvac1 se apoya en una base previa. La terapia se describe como una inmunoterapia activa que estimula al organismo a generar anticuerpos contra las formas patológicas de la proteína tau.
La compañía vincula su selección a los resultados del ensayo ADAMANT, también de fase 2, ya completado, y con una duración de 24 meses en pacientes con Alzheimer. En este estudio, se afirma que AADvac1 mostró:
- Un perfil de seguridad favorable.
- Una respuesta inmunitaria intensa, con una mayoría de pacientes que generaron altos niveles de anticuerpos anti-tau.
- Efectos sobre biomarcadores en sangre y en líquido cefalorraquídeo relacionados con neurodegeneración y neuroinflamación.
- Señales clínicas de apoyo que, según se indica, podrían sugerir potencial para ralentizar la progresión, especialmente en pacientes con patología tau confirmada.
Conviene subrayar que, aunque estos datos respaldan la exploración posterior, la eficacia final y el impacto clínico en población y contextos concretos tendrán que confirmarse con los nuevos ensayos de plataforma en los que AADvac1 se está incorporando.
Reconocimiento científico y estrategia de investigación de la compañía
Axon Neuroscience fue fundada en 1999 por el inmunólogo eslovaco Michal Novak, vinculado en su trayectoria al MRC Laboratory of Molecular Biology de Cambridge, un centro con relevancia histórica en la investigación sobre tau. La empresa recuerda que Novak recibió, por su aportación, el Alzheimer’s Association Lifetime Achievement Award en 2021 y el Premio de la OMS a la Investigación en Salud de las Personas Mayores en 2016.
Dentro de su trayectoria de investigación, la compañía sostiene que ha realizado cuatro ensayos clínicos en ocho países en Europa y que fue de las primeras en identificar y validar el potencial diagnóstico del biomarcador sanguíneo pTau217. También destaca una investigación independiente liderada por el Instituto Karolinska (en 2024) en la que se concluye que AADvac1 se encuentra entre las terapias futuras posibles para Alzheimer y que podría encajar de manera especialmente adecuada con tratamientos dirigidos al amiloide.
En cuanto a su pipeline, Axon menciona el desarrollo de AADvac2, un anticuerpo humanizado cuyo mecanismo de acción, según se indica, estaría validado indirectamente por los datos clínicos de AADvac1. La empresa apunta que este enfoque podría resultar relevante para fases más avanzadas de la enfermedad o para pacientes con respuestas inmunitarias más débiles.
Además, el comunicado menciona dos subvenciones Horizon 2020 (Acciones Marie Skłodowska-Curie) y una colaboración a largo plazo con la Universidad de Cambridge respaldada por financiación de UK Research and Innovation. Por último, se señalan alianzas con compañías farmacéuticas y biotecnológicas en el desarrollo de terapias para enfermedades neurodegenerativas, aunque sin detallar aquí acuerdos concretos.
Por qué importa esta selección en EE. UU.
Que AADvac1 entre en plataformas de ensayos impulsadas por instituciones de referencia como el NIH/NIA en Estados Unidos encaja con una tendencia creciente: evaluar terapias con un marco de investigación que permite comparar opciones y, potencialmente, acelerar decisiones. En el Alzheimer, además, el diseño ATP apunta a una lógica de combinación de dianas —amiloide y tau— en lugar de un enfoque exclusivamente secuencial.
En la PSP, la incorporación a la PTP responde a un escenario distinto pero igualmente exigente: una enfermedad rara, sin tratamientos aprobados que ralenticen la progresión y con una necesidad clara de generar evidencia robusta.
En conjunto, la selección de AADvac1 en dos frentes clínicos refuerza la apuesta por tau como objetivo terapéutico y sitúa a la inmunoterapia activa anti-tau en el centro de estudios que, si progresan con resultados positivos, podrían influir en la forma en que se diseñan tratamientos para estas patologías.
Fuentes:
- ClinicalTrials.gov: NCT06957418
- UCSF News: subvención de 151 millones de dólares para Alzheimer
- UCSF News: plataforma para PSP y subvención de hasta 75,4 millones
Preguntas frecuentes
Qué es AADvac1 y contra qué objetivo terapéutico actúa
AADvac1 es una inmunoterapia activa que busca estimular al organismo para generar anticuerpos contra formas patológicas de la proteína tau.
En qué ensayo de Alzheimer se ha seleccionado AADvac1
La terapia se ha incorporado como primera opción anti-tau en la Plataforma Tau para el Alzheimer (ATP), dentro de un ensayo de fase 2 con posibilidad de evaluar monoterapia y combinación con un anticuerpo anti-amiloide.
Qué es una “plataforma de ensayos” en Alzheimer y en PSP
Es un diseño clínico pensado para evaluar varias terapias dentro de un marco coordinado, con reglas comunes de seguimiento y la posibilidad de añadir tratamientos conforme se dispone de nueva evidencia.
Cuándo se espera el anuncio del tercer régimen en la plataforma de PSP
Según lo indicado en la información difundida, el tercer régimen se anunciaría a principios de 2026.
