El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva para la autorización de Duvyzat® (givinostat), un innovador inhibidor de las histonas desacetilasas (HDACs), destinado al tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes ambulantes mayores de seis años. Esta recomendación, que se basa en los hallazgos del ensayo clínico EPIDYS de fase 3, señala que Duvyzat® ofrece beneficios terapéuticos tanto clínica como estadísticamente significativos.
La autorización comercial condicional permitirá que Duvyzat® esté disponible para pacientes en la Unión Europea mientras Italfarmaco, la compañía detrás del medicamento, continúa reuniendo más evidencia clínica para reforzar los resultados obtenidos hasta ahora. La decisión final de la Comisión Europea se anticipa para julio de 2025, y Italfarmaco se comprometió a colaborar estrechamente con las autoridades para asegurar un acceso rápido y efectivo al medicamento en toda la región.
Paolo Bettica, director médico del Grupo Italfarmaco, ha celebrado esta recomendación, afirmando que valida el potencial terapéutico de Duvyzat®. La compañía está agradecida por el apoyo de las familias y comunidades que han contribuido a este avance significativo en el tratamiento de la DMD.
El profesor Eugenio Mercuri, experto en neurología pediátrica, destacó la necesidad urgente de terapias que modifiquen la progresión de la DMD, añadiendo que Duvyzat® representa una opción innovadora en el tratamiento, con un perfil de riesgo-beneficio favorable que puede retrasar significativamente la enfermedad.
Los resultados del ensayo EPIDYS, que involucró a 179 niños ambulantes, demostraron una diferencia significativa en el tiempo requerido para completar el test de 4 escalones y mostraron resultados positivos en otras evaluaciones, como el North Star Ambulatory Assessment. Los efectos adversos presentados durante el estudio fueron generalmente leves a moderados.
En el ámbito internacional, Duvyzat® ya ha sido aprobado por la FDA en EE.UU. y por la MHRA en el Reino Unido, donde se otorgó una aprobación completa para pacientes ambulantes y una autorización condicional para aquellos no ambulantes. Además, Italfarmaco está llevando a cabo estudios clínicos adicionales para evaluar la seguridad y eficacia del tratamiento en diferentes grupos de edad, asegurando así un acceso amplio para todos los pacientes con DMD.
