Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una empresa biofarmacéutica especializada en tratamientos para enfermedades genéticas raras y ultrarraras, ha anunciado el lanzamiento en España de su innovador medicamento Evkeeza® (evinacumab). Este fármaco, que ha recibido la aprobación de la Comisión Europea (CE), está indicado como complemento a la dieta y otros tratamientos para reducir el colesterol de lipoproteínas de baja densidad (C-LDL) en adultos y niños a partir de los 5 años que padezcan hipercolesterolemia familiar homocigótica (HFHo).
HFHo es una forma ultrarrara y gravemente hereditaria de colesterol alto que afecta a 1 de cada 300.000 personas en todo el mundo y a unos 100 pacientes en España. Esta condición es potencialmente mortal si no se trata adecuadamente, ya que provoca niveles peligrosamente elevados de C-LDL, lo que incrementa el riesgo de enfermedades cardiovasculares tempranas.
José Luis Moreno, vicepresidente y director general de Ultragenyx para España, Italia y Portugal, destacó la importancia del reembolso de Evkeeza por parte del Ministerio de Sanidad, señalando que esto refleja el valor del tratamiento en la mejora de la salud de los pacientes con HFHo. Asimismo, subrayó el compromiso de la empresa con las comunidades de médicos y pacientes.
Por su parte, la Dra. Sánchez Hernández, especialista en Endocrinología y Nutrición del Complejo Hospitalario Universitario Insular-Materno Infantil de Gran Canaria, enfatizó el avance significativo que representa este reembolso en el manejo de la HFHo. Destacó que Evkeeza demuestra una reducción constante y sostenida de los niveles de C-LDL, mejorando así el pronóstico cardiovascular de los pacientes.
El Dr. Pedro Mata, presidente de la Fundación Hipercolesterolemia Familiar, también celebró la noticia, afirmando que este tratamiento podría contribuir de manera significativa al mejor control del colesterol en pacientes con HFHo y mostrando el compromiso de las autoridades sanitarias con estos pacientes y sus familias.
Evkeeza es el primer anticuerpo monoclonal que inhibe la proteína similar a la angiopoyetina 3 (ANGPTL3), descendiendo los niveles de colesterol en la sangre. Se administra mediante infusión intravenosa de 60 minutos una vez al mes y está aprobado y comercializado en varios países, incluyendo EE.UU., Canadá, Japón, Italia, Países Bajos, Luxemburgo y ahora España.
En cuanto a la seguridad del medicamento, los efectos secundarios más comunes incluyen síntomas de resfriado y fatiga en niños entre 5 y 11 años. Puede causar reacciones alérgicas graves, por lo que se recomienda informar de inmediato al médico si se presentan síntomas como hinchazón, dificultades respiratorias, mareos, erupción cutánea, entre otros.
Ultragenyx, comprometida con el desarrollo de tratamientos seguros y eficaces, continúa con su misión de proporcionar soluciones para enfermedades con alta necesidad médica insatisfecha. La empresa también está abocada a estrategias de manejo rápido y rentable de fármacos para ofrecer tratamientos urgentes a los pacientes. Más información sobre Ultragenyx está disponible en su sitio web oficial.
Esta noticia promete mejorar la calidad de vida de muchos pacientes y resalta la importancia de la innovación en el tratamiento de enfermedades genéticas raras.
