OBI Pharma, una empresa oncológica en fase clínica con sede en Taiwán, ha anunciado que la FDA de EE. UU. ha concedido la designación de medicamento huérfano a su nuevo conjugado anticuerpo-fármaco (ADC) OBI-902, destinado al tratamiento del colangiocarcinoma, una forma rara y agresiva de cáncer biliar. Esta designación es un paso significativo en el proceso para desarrollar opciones terapéuticas que aborden necesidades médicas no satisfechas en enfermedades raras. El colangiocarcinoma, que afecta a menos de 50.000 pacientes en EE. UU., presenta una tasa de supervivencia a cinco años de entre el 2% y el 23%, dependiendo de diversos factores como el estadio de la enfermedad y la localización del tumor.
OBI-902 es el primer ADC que incorpora la tecnología GlycOBI®, desarrollada por OBI, que permite la creación de conjugados anticuerpo-fármaco de manera específica por sitio, ofreciendo ventajas potenciales en términos de eficacia y seguridad. El ADC está diseñado para dirigirse a TROP2, un marcador que se expresa en varios tumores sólidos, lo que lo convierte en un objetivo atractivo para la terapia contra el cáncer. OBI-902 no solo busca destruir las células tumorales que expresan TROP2, sino que también tiene el potencial de afectar a células cancerosas adyacentes que no lo hacen, lo que amplía su alcance terapéutico.
La designación de medicamento huérfano de la FDA permite a OBI Pharma acceder a incentivos valiosos, como créditos fiscales, exenciones de tarifas y un período de exclusividad en el mercado, todo ello diseñado para fomentar la investigación y el desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Desde agosto de 2025, la compañía ha estado llevando a cabo ensayos clínicos de fase I/II en EE. UU. y Taiwán, donde se están reclutando pacientes con tumores sólidos avanzados para evaluar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia inicial de OBI-902.
La Directora Ejecutiva de OBI Pharma, Heidi Wang, destacó que los datos preclínicos indican que OBI-902 presenta una alta estabilidad en la circulación sanguínea y un notable efecto espectador, lo que podría ayudar a superar la resistencia a otros tratamientos. Además, enfatizó la importancia de este desarrollo al ser la primera vez que un ADC que incorpora la tecnología GlycOBI® se evalúa en un contexto clínico. Esto refuerza la posición de OBI Pharma como innovador en el campo de la terapia del cáncer, aportando soluciones que abordan necesidades críticas y mejoran la calidad de vida de los pacientes.
OBI-902 es desarrollado en colaboración con Biosion, Inc., que posee derechos sobre una secuencia de anticuerpo dirigida a TROP2 en China, mientras que OBI se encarga del desarrollo global, excluyendo este territorio. La empresa sigue avanzando en su misión de crear tratamientos innovadores mediante su plataforma tecnológica de glicanos, buscando transformar la atención de cáncer en nuevas direcciones.
