SpringWorks Therapeutics, Inc., una empresa biofarmacéutica centrada en enfermedades raras y cáncer, ha recibido un dictamen positivo del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para el mirdametinib. Este compuesto, un inhibidor de MEK, está destinado al tratamiento de neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos e inoperables en pacientes con neurofibromatosis tipo 1 (NF1), tanto en adultos como en niños a partir de los 2 años. La aprobación podría convertir al mirdametinib en la primera terapia autorizada en la Unión Europea específicamente para esta indicación, con una decisión de la Comisión Europea esperada para el tercer trimestre de 2025.
El CEO de SpringWorks, Saqib Islam, ha expresado su satisfacción con el avance, destacando la necesidad urgente de nuevas opciones terapéuticas para los pacientes con NF1-NP en Europa. El mirdametinib se presentaría en cápsulas de 1 y 2 mg y en comprimidos dispersables de 1 mg, los cuales se disuelven fácilmente en agua.
La NF1, un trastorno genético que afecta a alrededor de 135,000 personas en la Unión Europea, tiene un riesgo significativo de desarrollar neurofibromas plexiformes, que pueden causar desfiguración, dolor y deterioro funcional. La naturaleza infiltrativa de estos tumores complica su extirpación, y se estima que el 85% no son susceptibles de resección completa. Como señala el Dr. Ignacio Blanco, presidente del Centro de Referencia para pacientes con neurofibromatosis en España, la aprobación del mirdametinib podría ofrecer una alternativa crucial a los tratamientos existentes, que son limitados.
Los datos del estudio clínico de fase 2b (ReNeu) indicaron que el mirdametinib logró una tasa de respuesta objetiva del 41% en adultos y del 52% en niños, con mejoras significativas en dolor y calidad de vida. Aunque se notificaron efectos adversos, estos fueron considerados razonables y manejables.
A nivel mundial, el mirdametinib ya tiene aprobación en Estados Unidos para pacientes con NF1 que presenten neurofibromas plexiformes sintomáticos. La FDA y la Comisión Europea han otorgado la designación de medicamento huérfano a este fármaco, resaltando su potencial impacto en un grupo de paciente muy específico y vulnerable.
